Continuation Study With Oral MC-1 for Treatment of Patients With PNPO-Deficiency
Pyridox(am)Ine 5'-Phosphate Oxidase Deficiency
De qué trata este estudio
El registro indica que este estudio recluta participantes. La disponibilidad puede variar por centro.
- Tipo de estudio
- De intervención
- Fase
- Fase 3
- Rango de edad
- 2 años - No especificado
- Sexo admitido
- Todos los sexos
- Voluntarios sanos
- No aceptados
- Participantes
- 10 Estimado
Estos son puntos de partida, no una decisión de elegibilidad. El equipo debe revisar todos los requisitos.
Las explicaciones y la navegación están en español. Los textos proporcionados por el registro, incluidos títulos, resúmenes y criterios, se conservan en su idioma original. Puedes pedir orientación en español a WCR.
Acerca de la investigación
Continued access to MC-1 is required by subjects who have participated in the MEND-PNPO study, as no other pharmaceutical grade P5P is currently commercially available. The protocol duration is planned for until the finished product is commercially available in the respective countries where subjects are participating in the study.
¿Quién podría participar?
La lista siguiente contiene el texto del patrocinador. Puede incluir condiciones, tratamientos previos, resultados de pruebas y otros requisitos. Aparecer en tu búsqueda no significa que califiques.
Inclusion Criteria:
- The subject should have completed participation in the MEND-PNPO study (Protocol # 16002) and in the opinion of the Principal Investigator would benefit from long-term treatment with MC-1
- Written informed consent (by parent or guardian if under the age of 18)
Exclusion Criteria:
- The patient has any condition or abnormality which may, in the opinion of the Investigator, compromise the safety of the patient, or influence their ability to comply with study procedures.
Tratamiento, grupos y participación
El registro puede describir tratamientos y duración sin incluir un calendario completo. Pide al equipo las visitas, procedimientos, riesgos, costos y alternativas. Mantén tu atención habitual salvo que tu médico te indique un cambio.
- Asignación
- No aplica
- Enmascaramiento
- Sin enmascaramiento
Treatment Arm
Oral MC-1
Drug: Pyridoxal 5'-Phosphate
Pyridoxal 5'-Phosphate DRUG
Oral tablets
Qué evalúan los investigadores
Estas medidas indican qué se estudia. No prueban que un tratamiento funcione.
Medidas principales
Number of participants with treatment-related adverse events as assessed by CTCAE v4.0
Plazo: Through study completion, up to 4 years
All adverse and serious adverse events will be collected, along with monitoring for symptoms and signs of B6 intoxication and changes to liver enzymes (evaluation for potential hepatotoxicity).
Revisa las tablas completas y sus limitaciones en el registro oficial.
Abrir resultados oficiales ↗Centros de investigación (5)
El estado general puede diferir del estado de un centro. Confirma la disponibilidad antes de trasladarte.
5 centros
Lucile Packard Children's HospitalPalo Alto, California, United StatesActivo, sin reclutamiento
Children's Hospital ColoradoAurora, Colorado, United StatesActivo, sin reclutamiento
Boston Children's HospitalBoston, Massachusetts, United StatesActivo, sin reclutamiento
Queensland Children's Hospital and Health ServiceBrisbane, Queensland, AustraliaReclutando
Royal Children's HospitalMelbourne, Victoria, AustraliaReclutando
Equipo y fechas
- Patrocinador principal
- Medicure
- Inicio del estudio
- 15 jul 2025 Real
- Finalización primaria
- 15 jul 2029 Estimado
- Finalización del estudio
- 15 jul 2029 Estimado
- Primera publicación
- 10 nov 2026 Real
- Última actualización
- 10 nov 2026 Real
Contactos oficiales del estudio
Título oficial del estudio
Open-Label Continuation Treatment Study With Oral MC-1 for the Treatment of Patients With PNPO Deficiency
Consulta a Wellness Clinical Research
Tu mensaje va a WCR, incluso si otra organización realiza este estudio. WCR puede orientarte, pero podría no realizar este estudio, tener acceso a su equipo ni poder inscribirte.
Fuente: API v2 de ClinicalTrials.gov. Patrocinadores e investigadores envían la información. La NLM no aprueba la seguridad ni la ciencia de todos los estudios registrados. Aviso del registro.
Consultado: 12 nov 2026 · Última actualización del registro: 10 nov 2026