A Study to Investigate the Safety and Pharmacodynamics of a Single Intrathecal Injection (IT) of INS1202 in Participants With Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)
Amyotrophic Lateral Sclerosis
De qué trata este estudio
El registro indica que este estudio recluta participantes. La disponibilidad puede variar por centro.
- Tipo de estudio
- De intervención
- Fase
- Fase 1
- Rango de edad
- 18 años - 79 años
- Sexo admitido
- Todos los sexos
- Voluntarios sanos
- No aceptados
- Participantes
- 23 Estimado
Estos son puntos de partida, no una decisión de elegibilidad. El equipo debe revisar todos los requisitos.
Las explicaciones y la navegación están en español. Los textos proporcionados por el registro, incluidos títulos, resúmenes y criterios, se conservan en su idioma original. Puedes pedir orientación en español a WCR.
Acerca de la investigación
The primary objective of this dose-finding study is to evaluate the safety, tolerability and pharmacodynamics of single dose of INS1202 via IT administration in participants ≥ 18 to \<80 years of age with ALS who carry superoxide dismutase type 1 (SOD1) mutations or harbor no known ALS-related genetic mutation.
¿Quién podría participar?
La lista siguiente contiene el texto del patrocinador. Puede incluir condiciones, tratamientos previos, resultados de pruebas y otros requisitos. Aparecer en tu búsqueda no significa que califiques.
Key Inclusion Criteria: -
- Participant with body mass index (BMI) ≥18 kilograms per square meter (kg/m\^2).
- Participant with symptomatic ALS as diagnosed by Gold Coast diagnostic criteria.
- Sporadic ALS cohorts: Negative testing for known monogenic mutations associated with familial ALS.
- SOD1-ALS (Cohorts 2 and 3 only): Confirmed pathogenic SOD1 mutation, with negative testing for other genetic mutations associated with familial ALS.
- Any polymorphism or mutation in the coding region will require additional review by the Sponsor to determine compatibility with the study intervention.
- Baseline ALSFRS-R ≥ 24.
- ALS disease duration ≤ 42 months.
Key Exclusion Criteria: -
- Previous treatment for ALS with cellular or gene therapies.
- Any investigational medication or treatment (for ALS or other condition).
Note: Other protocol-defined inclusion/exclusion criteria may apply.
Entiende la evaluación inicialTratamiento, grupos y participación
El registro puede describir tratamientos y duración sin incluir un calendario completo. Pide al equipo las visitas, procedimientos, riesgos, costos y alternativas. Mantén tu atención habitual salvo que tu médico te indique un cambio.
- Asignación
- Sin asignación al azar
- Enmascaramiento
- Sin enmascaramiento
Cohort 1
Participants with sporadic amyotrophic lateral sclerosis (sALS) will be administered INS1202, IT injection at dose level 1 on Day 1.
Genetic: INS1202
Cohort 2
Participants with either sALS or SOD1-ALS, will be administered INS1202 via IT injection at dose level 2 on Day 1.
Genetic: INS1202
Cohort 3
Participants with either sALS or SOD1-ALS, will be administered INS1202 via IT injection at dose level 3 on Day 1.
Genetic: INS1202
INS1202 GENETIC
Suspension for injection.
Qué evalúan los investigadores
Estas medidas indican qué se estudia. No prueban que un tratamiento funcione.
Medidas principales
Incidence and Severity of Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs)
Plazo: Up to 48 weeks
No informado en este registro.
Medidas secundarias
Recommended Phase 2 Dose (RP2D) of INS1202-101
Plazo: Up to 48 weeks
No informado en este registro.
Viral Vector Shedding Following the IT Administration of INS1202 by Droplet Digital Polymerase Chain Reaction (ddPCR)
Plazo: Baseline, Week 1, Week 2, Week 4, Week 16 and Week 32
No informado en este registro.
Revisa las tablas completas y sus limitaciones en el registro oficial.
Abrir resultados oficiales ↗Centros de investigación (9)
El estado general puede diferir del estado de un centro. Confirma la disponibilidad antes de trasladarte.
9 centros
USA005Phoenix, Arizona, United StatesReclutando
USA004La Jolla, California, United StatesReclutando
USA002Palo Alto, California, United StatesReclutando
USA003Baltimore, Maryland, United StatesReclutando
USA009Worcester, Massachusetts, United StatesReclutando
USA001Columbia, Missouri, United StatesReclutando
USA007Columbus, Ohio, United StatesReclutando
USA006Philadelphia, Pennsylvania, United StatesReclutando
USA010Houston, Texas, United StatesReclutando
Equipo y fechas
- Patrocinador principal
- Insmed Gene Therapy LLC
- Inicio del estudio
- 9 ene 2026 Real
- Finalización primaria
- 31 mar 2030 Estimado
- Finalización del estudio
- 31 mar 2030 Estimado
- Primera publicación
- 17 dic 2025 Real
- Última actualización
- 10 nov 2026 Real
Contactos oficiales del estudio
Título oficial del estudio
A Phase 1, Multicenter, Open-label, Dose-Finding Study to Investigate the Safety and Pharmacodynamics of a Single Intrathecal Injection of INS1202 in Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis
Consulta a Wellness Clinical Research
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Fuente: API v2 de ClinicalTrials.gov. Patrocinadores e investigadores envían la información. La NLM no aprueba la seguridad ni la ciencia de todos los estudios registrados. Aviso del registro.
Consultado: 11 nov 2026 · Última actualización del registro: 10 nov 2026