Terminado antes de tiempoNCT06747273Registro de ClinicalTrials.gov

Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of SRP-9004 Administered by Systemic Infusion in Limb Girdle Muscular Dystrophy Type 2D/R3 Participants in the United States

Limb Girdle Muscular Dystrophy · Limb Girdle Muscular Dystrophy Type 2D/R3

Pregúntale a WCR sobre este estudio Registro oficial ↗

LO ESENCIAL

De qué trata este estudio

El registro no identifica actualmente este estudio como reclutando. Consulta su estado antes de planificar una evaluación.

Tipo de estudio: De intervención
Fase: Fase 1
Rango de edad: 4 años - No especificado
Sexo admitido: Todos los sexos
Voluntarios sanos: No aceptados
Participantes: 4 Real

Estos son puntos de partida, no una decisión de elegibilidad. El equipo debe revisar todos los requisitos.

Por qué se detuvo el estudio

Study is being terminated due to a business decision.

Las explicaciones y la navegación están en español. Los textos proporcionados por el registro, incluidos títulos, resúmenes y criterios, se conservan en su idioma original. Puedes pedir orientación en español a WCR.

Acerca de la investigación

The primary objective of this study is to evaluate the safety of SRP-9004.

¿Quién podría participar?

La lista siguiente contiene el texto del patrocinador. Puede incluir condiciones, tratamientos previos, resultados de pruebas y otros requisitos. Aparecer en tu búsqueda no significa que califiques.

Key Inclusion Criteria:

Ambulatory participants, defined as able to walk without assistive aid, 10MWR \<30 seconds, and NSAD total score ≥25; non-ambulatory participant, defined as 10MWR ≥30 seconds or unable to perform, and PUL 2.0 entry scale score ≥3.
Ambulatory participants must be 4 to 20 years of age and the non-ambulatory participant must be ≥4 years of age.
All participants must be ≤70 kilograms
Possess 1 homozygous or 2 heterozygous pathogenic and/or likely pathogenic α-SG deoxyribonucleic acid (DNA) gene mutations as documented prior to screening.
Able to cooperate with muscle testing.
Participants must have adeno-associated virus (AAV) serotype Rh74 (rh74) antibody titers \<1:400 (that is, not elevated) as determined by an enzyme-linked immunosorbent assay (ELISA).

Key Exclusion Criteria:

Left ventricular ejection fraction \<40% or clinical signs and/or symptoms of cardiomyopathy
FVC ≤40% of predicted value and/or requirement for nocturnal ventilation
Any other clinically significant illness, including neuromuscular (other than limb girdle muscular dystrophy type 2D/R3 \[LGMD2D/R3\]), that in the opinion of the Investigator might compromise the participant's ability to comply with the protocol required testing or procedures or compromise the participant's wellbeing, safety, or clinical interpretability.

Other inclusion/exclusion criteria apply.

Entiende la evaluación inicial

Tratamiento, grupos y participación

El registro puede describir tratamientos y duración sin incluir un calendario completo. Pide al equipo las visitas, procedimientos, riesgos, costos y alternativas. Mantén tu atención habitual salvo que tu médico te indique un cambio.

Asignación: No aplica
Enmascaramiento: Sin enmascaramiento

SRP-9004

Participants will receive a single dose of SRP-9004 on Day 1.

Drug: SRP-9004

SRP-9004 DRUG

Intravenous (IV) infusion.

Prepara tus preguntas

Qué evalúan los investigadores

Estas medidas indican qué se estudia. No prueban que un tratamiento funcione.

Medidas principales

Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs), Adverse Events of Special Interest (AESI) and Treatment-emergent Serious Adverse Events (SAEs)

Plazo: Up to 60 months