A Long-term Extension Study to Assess the Long-term Safety and Efficacy of Pegtibatinase Treatment in Participants ≥5 to ≤65 Years of Age With Classical Homocystinuria (HCU) (ENSEMBLE) (ENSEMBLE)
Homocystinuria
De qué trata este estudio
El registro no identifica actualmente este estudio como reclutando. Consulta su estado antes de planificar una evaluación.
- Tipo de estudio
- De intervención
- Fase
- Fase 3
- Rango de edad
- 5 años - 65 años
- Sexo admitido
- Todos los sexos
- Voluntarios sanos
- No aceptados
- Participantes
- 100 Estimado
Estos son puntos de partida, no una decisión de elegibilidad. El equipo debe revisar todos los requisitos.
Las explicaciones y la navegación están en español. Los textos proporcionados por el registro, incluidos títulos, resúmenes y criterios, se conservan en su idioma original. Puedes pedir orientación en español a WCR.
Acerca de la investigación
The goal of this long-term extension (LTE) study is to evaluate the safety and efficacy of pegtibatinase in patients with classical homocystinuria (HCU). Patients who are active in the Phase 1/2 COMPOSE study or those who complete the 24 weeks of blinded treatment in the Phase 3 HARMONY are eligible to participate.
Participants will be in this clinical study for a minimum of 108 weeks including:
a treatment period of up to 104 weeks a 4-week safety follow-up period
Leer la descripción completa
Overall Design:
This is a global, multicenter, single-arm, open-label study. Participants who meet all eligibility criteria may transition from other pegtibatinase studies and enroll into this LTE study for long-term safety, efficacy, and clinical assessments of pegtibatinase treatment.
All participants will follow a protocol of self-administration of pegtibatinase unless exempted. During the study, pegtibatinase pharmacokinetic assessments will be conducted. An optional protein tolerance modification (PTM) sub-study will also be conducted for eligible participants.
¿Quién podría participar?
La lista siguiente contiene el texto del patrocinador. Puede incluir condiciones, tratamientos previos, resultados de pruebas y otros requisitos. Aparecer en tu búsqueda no significa que califiques.
Inclusion Criteria:
• Participants active in the COMPOSE study or who completed the 24- week blinded period on study intervention (pegtibatinase or placebo) in the Phase 3 HARMONY study
Exclusion Criteria:
• Participant permanently discontinued from study intervention treatment in a previous pegtibatinase study due to serious AE (SAE) or intolerance
Entiende la evaluación inicialTratamiento, grupos y participación
El registro puede describir tratamientos y duración sin incluir un calendario completo. Pide al equipo las visitas, procedimientos, riesgos, costos y alternativas. Mantén tu atención habitual salvo que tu médico te indique un cambio.
- Asignación
- No aplica
- Enmascaramiento
- Sin enmascaramiento
pegtibatinase
No informado en este registro.
Drug: Pegtibatinase
Pegtibatinase DRUG
Pegtibatinase BIW
Qué evalúan los investigadores
Estas medidas indican qué se estudia. No prueban que un tratamiento funcione.
Medidas principales
Treatment-emergent AEs
Plazo: Week 1 - Week 108
Incidence of treatment-emergent AEs
Hypermethioninemia
Plazo: Week 1 - Week 108
Incidence of hypermethioninemia
Hypomethioninemia
Plazo: Week 1 - Week 108
Incidence of hypomethioninemia
Dietary Protein Rescue
Plazo: Week 1 - Week 108
Proportion of participants requiring dietary protein rescue for participants with hypomethioninemia
Medidas secundarias
Maximum Drug Concentration
Plazo: Pharmacokinetic Assessment Period - 4 weeks & 8 weeks
Pegtibatinase pharmacokinetic parameters at steady state - maximum drug concentration \[Cmax\]
Area under the Curve within the Dosing Interval
Plazo: Pharmacokinetic Assessment Period - 4 weeks & 8 weeks
Pegtibatinase pharmacokinetic parameters at steady state within the - area under the curve within the dosing interval \[AUC0-tau\]
Total Homocysteine (tHcy) Levels
Plazo: Week 1 - Week 108
Relative and absolute changes from baseline in tHcy levels
Revisa las tablas completas y sus limitaciones en el registro oficial.
Abrir resultados oficiales ↗Centros de investigación (52)
El estado general puede diferir del estado de un centro. Confirma la disponibilidad antes de trasladarte.
52 centros
Phoenix Children's HospitalPhoenix, Arizona, United StatesEstado desconocido
Yale University School of MedicineNew Haven, Connecticut, United StatesEstado desconocido
Emory UniversityAtlanta, Georgia, United StatesEstado desconocido
Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of ChicagoChicago, Illinois, United StatesEstado desconocido
Maine Health Pediatric Specialty CarePortland, Maine, United StatesEstado desconocido
Uncommon CuresChevy Chase, Maryland, United StatesEstado desconocido
Icahn School of Medicine at Mount SinaiNew York, New York, United StatesEstado desconocido
Science 37 - Virtual SiteMorrisville, North Carolina, United StatesEstado desconocido
Oregon Health and Science UniversityPortland, Oregon, United StatesEstado desconocido
The Children's Hospital of PhiladelphiaPhiladelphia, Pennsylvania, United StatesEstado desconocido
University of Pittsburgh Medical Center - Children's Hospital of PittsburghPittsburgh, Pennsylvania, United StatesEstado desconocido
University of Texas Southwestern Medical CenterDallas, Texas, United StatesEstado desconocido
Utah Health - The University of Utah Primary Children's HospitalSalt Lake City, Utah, United StatesEstado desconocido
Royal Adelaide HospitalAdelaide, AustraliaEstado desconocido
Royal Children's Hospital MelbourneParkville, AustraliaEstado desconocido
Westmead HospitalWestmead, AustraliaEstado desconocido
Cliniques Universitaires Saint-LucBrussels, BelgiumEstado desconocido
Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)Edegem, BelgiumEstado desconocido
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) - Hôpital Necker-Enfants MaladesParis, FranceEstado desconocido
CHRU Hôpitaux de Tours - Hôpital BretonneauTours, FranceEstado desconocido
Centre Hospitalier Régional Universitaire de Nancy (CHRU) - Hopitaux de Brabois - Hôpital d'enfantsVandœuvre-lès-Nancy, FranceEstado desconocido
Universitätsklinikum Hamburg-EppendorfHamburg, GermanyEstado desconocido
Universitätsklinikum LeipzigLeipzig, GermanyEstado desconocido
Universitätsklinikum MünsterMünster, GermanyEstado desconocido
Children's Health Ireland (CHI) at Temple StreetDublin, IrelandEstado desconocido
Ospedale Pediatrico Giovanni XXIIIBari, ItalyEstado desconocido
IRCCS Istituto Giannina GasliniGenova, ItalyEstado desconocido
Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico (Policlinico di Milano)Milan, ItalyEstado desconocido
Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori - Ospedale San GerardoMonza, ItalyEstado desconocido
Azienda Ospedaliera di PadovaPadova, ItalyEstado desconocido
SP ZOZ Szpital Uniwersytecki w KrakowieKrakow, PolandEstado desconocido
Instytut Matki i DzieckaWarsaw, PolandEstado desconocido
Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia DzieckaWarsaw, PolandEstado desconocido
Unidade Local de Saúde de Coimbra, EPE - Hospitais da Universidade de CoimbraCoimbra, PortugalEstado desconocido
Unidade Local de Saúde de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa MariaLisbon, PortugalEstado desconocido
Unidade Local de Saúde de São João, EPE - Hospital São JoãoPorto, PortugalEstado desconocido
Hamad General HospitalDoha, QatarEstado desconocido
Sidra HospitalDoha, QatarEstado desconocido
King Abdullah International Medical Research CenterRiyadh, Saudi ArabiaEstado desconocido
King Faisal Specialist Hospital and Research Centre (KFSHRC) - RiyadhRiyadh, Saudi ArabiaEstado desconocido
Hospital Sant Joan de DéuBarcelona, SpainEstado desconocido
Hospital Universitario 12 de OctubreMadrid, SpainEstado desconocido
Hospital Universitario Ramón y CajalMadrid, SpainEstado desconocido
Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico UniversitarioSantiago de Compostela, SpainEstado desconocido
Hospital Universitario Virgen del RocíoSeville, SpainEstado desconocido
Gazi University HospitalAnkara, Turkey (Türkiye)Estado desconocido
Ege Üniversitesi Hastanesi BornovaBornova, Turkey (Türkiye)Estado desconocido
Istanbul University Cerrahpasa HospitalIstanbul, Turkey (Türkiye)Estado desconocido
Birmingham Women's and Children's NHS Foundation TrustBirmingham, United KingdomEstado desconocido
University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital BirminghamBirmingham, United KingdomEstado desconocido
University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and NeurosurgeryLondon, United KingdomEstado desconocido
Salford Royal NHS Foundation Trust - Salford Royal HospitalSalford, United KingdomEstado desconocido
Equipo y fechas
- Patrocinador principal
- Travere Therapeutics, Inc.
- Inicio del estudio
- 30 abr 2024 Real
- Finalización primaria
- 2030-08 Estimado
- Finalización del estudio
- 2030-08 Estimado
- Primera publicación
- 29 may 2024 Real
- Última actualización
- 10 nov 2026 Real
Contactos oficiales del estudio
No hay un contacto central indicado. Revisa los centros y el registro oficial.
Título oficial del estudio
An Open-Label, Phase 3 Long-Term Extension (LTE) Study To Assess The Safety, Tolerability, And Efficacy Of Treatment With Pegtibatinase In Participants With Classical Homocystinuria (HCU) Due To Cystathionine Beta Synthase Deficiency (ENSEMBLE)
Consulta a Wellness Clinical Research
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Fuente: API v2 de ClinicalTrials.gov. Patrocinadores e investigadores envían la información. La NLM no aprueba la seguridad ni la ciencia de todos los estudios registrados. Aviso del registro.
Consultado: 12 nov 2026 · Última actualización del registro: 10 nov 2026