A Gene Transfer Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of SRP-6004 in Ambulatory Participants With Limb Girdle Muscular Dystrophy, Type 2B/R2 (LGMD2B/R2, Dysferlin [DYSF] Related)
Limb Girdle Muscular Dystrophy
De qué trata este estudio
El registro no identifica actualmente este estudio como reclutando. Consulta su estado antes de planificar una evaluación.
- Tipo de estudio
- De intervención
- Fase
- Fase 1
- Rango de edad
- 18 años - 50 años
- Sexo admitido
- Todos los sexos
- Voluntarios sanos
- No aceptados
- Participantes
- 2 Real
Estos son puntos de partida, no una decisión de elegibilidad. El equipo debe revisar todos los requisitos.
Study is being terminated due to a business decision.
Las explicaciones y la navegación están en español. Los textos proporcionados por el registro, incluidos títulos, resúmenes y criterios, se conservan en su idioma original. Puedes pedir orientación en español a WCR.
Acerca de la investigación
The primary purpose of this study is to evaluate the safety of SRP-6004 administered by intravenous (IV) infusion in ambulatory participants with LGMD2B/R2 (DYSF related).
¿Quién podría participar?
La lista siguiente contiene el texto del patrocinador. Puede incluir condiciones, tratamientos previos, resultados de pruebas y otros requisitos. Aparecer en tu búsqueda no significa que califiques.
Inclusion Criteria:
- Possess 1 homozygous or 2 heterozygous pathogenic and/or likely pathogenic DYSF Deoxyribonucleic acid (DNA) gene mutations as documented prior to screening visits.
- Participants must be ambulatory per protocol specified criteria.
- Ability to cooperate with motor assessment testing.
- Has accessible and intact lower and upper extremity musculature for biopsy.
- Have adeno-associated virus rhesus serotype 74 (rAAVrh74) antibody titers \< 1:400 (that is, not elevated) as determined by enzyme-linked immunosorbent assay (ELISA).
Exclusion Criteria:
- Exposure to gene therapy, investigational medication, or other protocol-specified treatment within the protocol specified time limits.
- Abnormality in protocol-specified diagnostic evaluations or laboratory tests.
- Presence of any other clinically significant illness, medical condition, or requirement for chronic drug treatment that in the opinion of the Investigator creates unnecessary risk for gene transfer.
Note: Other inclusion or exclusion criteria could apply.
Entiende la evaluación inicialTratamiento, grupos y participación
El registro puede describir tratamientos y duración sin incluir un calendario completo. Pide al equipo las visitas, procedimientos, riesgos, costos y alternativas. Mantén tu atención habitual salvo que tu médico te indique un cambio.
- Asignación
- No aplica
- Enmascaramiento
- Sin enmascaramiento
SRP-6004
Participants will receive single IV infusion of SRP-6004 on Day 1.
Genetic: SRP-6004
SRP-6004 GENETIC
Single IV infusion of SRP-6004
Qué evalúan los investigadores
Estas medidas indican qué se estudia. No prueban que un tratamiento funcione.
Medidas principales
Number of Treatment-Emergent Adverse Events (AEs) and Treatment-Emergent Serious Adverse Events (SAEs)
Plazo: Baseline up to Month 60
No informado en este registro.
Medidas secundarias
Change from Baseline in Percent of Normal DYSF Protein Expression as Measured by Western Blot
Plazo: Baseline, Day 90 and Month 15
No informado en este registro.
Change from Baseline in Percent of Normal DYSF Protein Expression as Measured by Immunofluorescence (IF) Fiber Intensity
Plazo: Baseline, Day 90 and Month 15
No informado en este registro.
Change from Baseline in Percent of Normal DYSF Protein Expression as Assessed by IF Percent DYSF Positive Fibers (PPF: DYSF)
Plazo: Baseline, Day 90 and Month 15
No informado en este registro.
Revisa las tablas completas y sus limitaciones en el registro oficial.
Abrir resultados oficiales ↗Centros de investigación (1)
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1 centros
Nationwide Children's HospitalColumbus, Ohio, United StatesEstado desconocido
Equipo y fechas
- Patrocinador principal
- Sarepta Therapeutics, Inc.
- Inicio del estudio
- 22 may 2023 Real
- Finalización primaria
- 13 jun 2025 Real
- Finalización del estudio
- 13 jun 2025 Real
- Primera publicación
- 15 jun 2023 Real
- Última actualización
- 10 nov 2026 Real
Contactos oficiales del estudio
No hay un contacto central indicado. Revisa los centros y el registro oficial.
Título oficial del estudio
An Open-Label, Systemic Gene Transfer Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of SRP 6004 Administered by Systemic Infusion in Ambulatory Subjects With Limb Girdle Muscular Dystrophy Type 2B/R2 (LGMD2B/R2, Dysferlin Related)
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Fuente: API v2 de ClinicalTrials.gov. Patrocinadores e investigadores envían la información. La NLM no aprueba la seguridad ni la ciencia de todos los estudios registrados. Aviso del registro.
Consultado: 12 nov 2026 · Última actualización del registro: 10 nov 2026